Bemoedigende resultaten voor een nieuwe therapie bij leukemie
ArrayNieuwe gegevens tonen bemoedigende resultaten voor een mogelijke nieuwe eerstelijns-therapie bij een vorm van leukemie (AML)
Voor patienten waarbij huidige medicatie niet werkt lijkt Evoltra(R) in 45% van volwassen AML-patiënten een positief resultaat op te leveren
Naarden – Genzyme Europe B.V. heeft vandaag de resultaten van het recente klinisch onderzoek CLASSIC-II gepresenteerd. Aangetoond is dat patiënten met ongunstige prognostische factoren die als monotherapie clofarabine kregen, een algeheel remissiepercentage (uitblijven van leukemie) van 45% lieten zien, met beheersbare behandelingsgerelateerde bijwerkingen.
Bij het cruciale fase-2-onderzoek werd gekeken naar de veiligheid en effectiviteit van Evoltra(R) (clofarabine) als mono therapie bij niet eerder behandelde, oudere volwassen patiënten met acute myeloïde leukemie (AML) van wie het onwaarschijnlijk is dat zij baat hebben bij conventionele "7+3" inductie-chemotherapie met anthracycline plus cytarabine.
Belangrijk is ook dat de 30-dagen-sterfte (alle oorzaken), een van de secundaire eindpunten in dit onderzoek, slechts 9,6% bedroeg, wat zich gunstig verhoudt tot de bestaande behandelingsopties. Gegevens uit het onderzoek werden gepresenteerd tijdens het jaarlijkse congres van de American Society of Clinical Oncology (ASCO) in Chicago. "De therapeutische resultaten voor oudere AML-patiënten zijn de laatste dertig jaar niet verbeterd," vertelde Mark J. Enyedy, president van Genzyme Oncology, een business unit van Genzyme Corporation. "Deze gegevens benadrukken de mogelijkheid dat clofarabine een innovatieve en zeer gewenste behandelingsoptie voor deze patiënten wordt. We kijken ernaar uit om later dit jaar in de Verenigde Staten en Europa een aanvulling op de Aanvraag Nieuw Geneesmiddel in te dienen om het huidige productlabel met eerstelijnstherapie voor volwassen AML uit te breiden."
Onderzoeksresultaten
Zoals gemeld bij de ASCO laten de responsgegevens een algeheel remissiepercentage van 45% zien bij patiënten die met clofarabine als enkelvoudig middel zijn behandeld, waarvan 40% een complete remissie bereikte en 5% een complete remissie met incompleet herstel van bloedplaatjes. Algehele remissie wordt in dit onderzoek vastgesteld als een patiënt die ofwel complete remissie bereikt of complete remissie met incompleet herstel van bloedplaatjes. Secundaire eindpunten zijn duur van de remissie, ziektevrije overleving, algehele overleving, veiligheid en 30-dagen mortaliteit. De gegevens van het CLASSIC-II-onderzoek zijn gebaseerd op de klinische respons van 115 patiënten op 20 locaties in de V.S.
Het onderzoek toonde ook aan dat het toxiciteitsprofiel van clofarabine voorspelbaar en beheersbaar was. Medicijngerelateerde problemen, die zich bij meer dan 15 procent van de patiënten voordeden, waren misselijkheid, febriele neutropenie, braken, diarree en huiduitslag; de meeste waren graad 1 of 2. Zoals verwacht traden bij de meeste patiënten neutropenie en trombocytopenie op. Slechts vijf van de 115 patiënten staakten de behandeling vanwege een complicatie of toxiciteit die verdere therapie uitsloot. Het onderzoek heeft de inschrijving voltooid en patiënten worden gevolgd op remissieduur, ziektevrije overleving en algehele overleving. Een onafhankelijk panel van hematologen en hematopathologen bevestigt de responsbeoordeling van de onderzoekers.
"Naast de uitstekende bevindingen met betrekking tot de veiligheid en effectiviteit die wij bij clofarabine als mono therapie constateren, zien we bij oudere patiënten met slechte prognostische cytogenetische afwijkingen ook een indrukwekkende respons wanneer zij met dit middel worden behandeld," aldus Harry P. Erba, MD, PhD, Universiteit van Michigan, een van de hoofdonderzoekers. "Dit onderzoek draagt ertoe bij dat we een nieuwe methode kunnen definiëren voor de behandeling van patiënten die vermoedelijk minder baat hebben bij conventionele 7+3 inductie-chemotherapie, en laat ook zien hoe belangrijk het is om voorafgaand aan inductie-therapie de cytogenetica te beoordelen.
Naast zijn presentatie bij de ASCO heeft dr. Erba de voorlopige resultaten van CLASSIC-II ook gepresenteerd bij het European Hematology Association (EHA) congres, zondag 15 juni in Kopenhagen.
Significante medische noodzaak
Met het CLASSIC-II-onderzoek beoogt Genzyme aan te tonen dat Evoltra de zeer gewenste behandeloptie is voor volwassen AML-patiënten voor wie op dit moment slechts beperkte of niet toereikende behandelingsopties bestaan.
