Gentherapie voor Parkinson hoopvol

Er is een effectieve en veilige gentherapie ontwikkeld voor patienten met een vergevorderd stadium van de ziekte van Parkinson. Er is nu iets tegen die klachten te doen met gentherapie. Althans, bij apen, zo melden Frans-Britse wetenschappers deze week in het nieuwe medische vakblad Science Translational Medicine.  Met hun conclusies halen Peter LeWitt en collega’s deze week ook The Lancet Neurology.
De gentherapie grijpt aan op het eiwit glutaminezuur decarboxylase (GAD), dat betrokken is bij de productie van GABA. Door het – voor dit enzym – coderende gen te injecteren, vindt een verhoogde afbraak van de neurotransmitter GABA plaats.
45 patienten, die goed reageerden op behandeling met levodopa, ondergingen een hersenoperatie. 22 patienten kregen tijdens de operatie het GAD-gen geïmplementeerd. Bij de andere 23 patienten vond schijnimplementatie plaats. In plaats van het gen diende de chirurg bij hen enkel fysiologisch zout toe. Zes maanden na de operatie was de motorische functie aanzienlijk verbeterd bij 4 van de 16 geanalyseerde patienten in de interventiegroep en bij 3 van de 21 geanalyseerde patienten in de controlegroep. In beide groepen waren hoofdpijn en misselijkheid de meest voorkomende bijwerkingen die optraden na de operatie.

In een commentaar laat Bas Bloem, hoogleraar neurologische bewegingsstoornissen in het Universitair Medisch Centrum St. Radboud in Nijmegen, weten dat  de nieuw ingeslagen weg veelbelovend is. „Het klinisch herstel is net zo goed als met medicijnen. Het grote voordeel is dat de genetische benadering een constante productie van dopamine geeft. Dat is veel natuurlijker dan een medicijn. Zo’n pil slik je drie keer per dag; je lichaam krijgt dan telkens een enorme stoot te verwerken.”

Bloem is ook voorzichtig, hij wijst er wel op dat de bijwerkingen van pillen bij de meeste patienten pas na zeven jaar optreden. Met een looptijd van drieenhalf jaar is de huidige studie dus te kort om te garanderen dat het probleem bij gentherapie uitblijft. Toch hebben de onderzoekers daar zelf goede hoop op. Ze injecteren de genen namelijk alleen en met grote precisie in het hersendeel waar ze nodig zijn, en niet elders waar ze last kunnen geven.

Bloem heeft nog een tweede kanttekening: „Een aap is en blijft een aap. Veel eerdere successen bij apen konden later helaas niet bij mensen met Parkinson worden herhaald.” Met die kennis in het achterhoofd werven de Franse wetenschappers nu alvast proefpersonen. Ze willen de genezende genen gaan testen bij een handjevol patienten die niet goed meer op medicijnen reageren. Dit doen ze in opdracht van de patenthouder, het Britse bedrijf Oxford Biomedica.

Redactie Medicalfacts/ Janine Budding

https://www.medicalfacts.nl

Ik heb mij gespecialiseerd in interactief nieuws voor zorgverleners, zodat zorgverleners elke dag weer op de hoogte zijn van het nieuws wat voor hen relevant kan zijn. Zowel lekennieuws als nieuws specifiek voor zorgverleners en voorschrijvers. Social Media, Womens Health, Patient advocacy, patient empowerment, personalized medicine & Zorg 2.0 en het sociaal domein zijn voor mij speerpunten om extra aandacht aan te besteden.

Ik studeerde fysiotherapie en Health Care bedrijfskunde. Daarnaast ben ik geregistreerd Onafhankelijk cliëntondersteuner en mantelzorgmakelaar. Ik heb veel ervaring in diverse functies in de zorg, het sociaal domein en medische-, farmaceutische industrie, nationaal en internationaal. En heb brede medische kennis van de meeste specialismen in de zorg. En van de zorgwetten waaruit de zorg wordt geregeld en gefinancierd. Ik ga jaarlijks naar de meeste toonaangevende medisch congressen in Europa en Amerika om mijn kennis up-to-date te houden en bij te blijven op de laatste ontwikkelingen en innovaties. Momenteel ben doe ik een Master toegepaste psychologie.

De berichten van mij op deze weblog vormen geen afspiegeling van strategie, beleid of richting van een werkgever noch zijn het werkzaamheden van of voor een opdrachtgever of werkgever.