Aegerion Pharmaceuticals krijgt positief CHMP advies voor haar geneesmiddel lomitapide ter behandeling van Homozygote Familiaire Hypercholesterolemie

Het Amerikaans biotechnologisch farmaceutisch bedrijf, Aegerion Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: AEGR), heeft recent positief advies gekregen van de European Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) voor haar geneesmiddel lomitapide ter behandeling van Homozygote Familiaire Hypercholesterolemie (HoFH). Indien de Commissie lomitapide goedkeurt, worden de dagelijks in te nemen capsules geregistreerd als toevoeging aan een vetarm dieet en andere lipiden verlagende geneesmiddelen met of zonder LDL aferese bij volwassen patiënten met HoFH.

De CHMP kwam tot haar positief advies na zorgvuldige bestudering van de uitkomsten van een fase 3 studie naar de veiligheid en werkzaamheid van lomitapide in het verlagen van het LDL-C bij 29 volwassen patiënten met HoFH. De uitkomsten van deze studie zijn eind 2012 gepubliceerd in het gezaghebbend medisch tijdschrift  the Lancet (Cuchel et al, Lancet 2012).

“Het positief advies van de CHMP voor lomitapide betekent een belangrijke mijlpaal in de behandeling van HoFH. Tot op heden zijn er slechts beperkte behandelingsopties beschikbaar om LDL waarden van deze patiënten op streefwaarden te brengen”, aldus Marc D. Beer, Chief Executive Officer van Aegerion. “We zullen ons verder voorbereiden om lomitapide in alle landen van de EU beschikbaar te stellen voor patiënten die dit nodig hebben“.

Het positieve advies van de CHMP tot toelating van lomitapide tot de Europese markt ligt nu ter definitieve beoordeling bij de Europese Commissie. De normale termijn waarop de Europese Commissie beslissingen neemt over adviezen van de CHMP is circa twee maanden. Indien de Commissie deze behandeling goedkeurt, kan lomitapide in het derde kwartaal van dit jaar beschikbaar komen binnen de Europese Unie voor patiënten die lijden aan homozygote familiaire hypercholesterolemie.

Over Homozygote Familiaire Hypercholesterolemie (HoFH)

HoFH is een levensbedreigende, zeldzame erfelijke ziekte die waarbij de receptor die verantwoordelijk is voor het verwijderen van LDL-C (“slechte” cholesterol) uit het lichaam is beschadigd en niet meer goed functioneert. Dit heeft een extreme verhoging van cholesterolgehalte in het bloed tot gevolg. Patiënten met HoFH ontwikkelen vaak op zeer jeugdige leeftijd progressieve atherosclerose en lijden vaak al op jeugdige leeftijd aan hart- en vaatziekten. Hartinfarcten voor het 20e levensjaar komen dan ook  bij deze patiënten voor.

In Nederland lijden naar schatting 25 patiënten aan HoFH, die niet afdoende behandeld kunnen worden met de huidig beschikbare medicijnen. De gemiddelde levensverwachting van deze patiënten is, ondanks het gebruik van de huidig beschikbare medicijnen, slechts 32 jaar. Er is dus dringend behoefte aan een innovatieve behandeling die de het LDL van deze patiënten op een acceptabel niveau brengt en handhaaft en daarmee de levensverwachting van patiënten met HoFH aanmerkelijk verlengt.

Over lomitapide

Het positief CHMP advies voor lomitapide  is gebaseerd  op de uitkomsten van een internationale, single-arm, open-label, 78 weken durende fase III studie. In deze studie werd gestart werd met een dagelijkse toediening van 5 mg lomitapide die, indien nodig, stapsgewijs werd verhoogd naar een maximale dagelijkse dosis van 60 mg.

Lomitapide, toegevoegd aan bestaande lipide verlagende therapieën, reduceerde significant het LDL-C met  gemiddeld 40%. 16 Van de 29 patiënten  bereikten de LDL-C streefwaarde van  <2.6 mmol/L (<100mg/dl) en 9 patiënten bereikten een LDL waarde van <1.8mmol/L (<70mg/dl).

De meest voorkomende bijwerkingen die werden gerapporteerd (bij 93%van de patiënten) waren van gastro-intestinale aard en konden door middel van een vetarm dieet worden beperkt.  Verhoging van leverenzymen en vervetting van de lever werd waargenomen bij 30% van de participanten. De verhoging van de leverenzymen kon gemanaged worden via verlaging van de dosis of tijdelijke stop van de behandeling. Levervet nam toe van baseline 1% met een mediane absolute toename van 6% na 26 en 78 weken.

Er zijn geen patiënten gerapporteerd die deelname aan de studie moesten staken vanwege  leverproblemen.

Bron: Aegerion Pharmaceuticals 

Redactie Medicalfacts/ Janine Budding

https://www.medicalfacts.nl

Ik heb mij gespecialiseerd in interactief nieuws voor zorgverleners, zodat zorgverleners elke dag weer op de hoogte zijn van het nieuws wat voor hen relevant kan zijn. Zowel lekennieuws als nieuws specifiek voor zorgverleners en voorschrijvers. Social Media, Womens Health, Patient advocacy, patient empowerment, personalized medicine & Zorg 2.0 en het sociaal domein zijn voor mij speerpunten om extra aandacht aan te besteden.

Ik studeerde fysiotherapie en Health Care bedrijfskunde. Daarnaast ben ik geregistreerd Onafhankelijk cliëntondersteuner en mantelzorgmakelaar. Ik heb veel ervaring in diverse functies in de zorg, het sociaal domein en medische-, farmaceutische industrie, nationaal en internationaal. En heb brede medische kennis van de meeste specialismen in de zorg. En van de zorgwetten waaruit de zorg wordt geregeld en gefinancierd. Ik ga jaarlijks naar de meeste toonaangevende medisch congressen in Europa en Amerika om mijn kennis up-to-date te houden en bij te blijven op de laatste ontwikkelingen en innovaties. Momenteel ben doe ik een Master toegepaste psychologie.

De berichten van mij op deze weblog vormen geen afspiegeling van strategie, beleid of richting van een werkgever noch zijn het werkzaamheden van of voor een opdrachtgever of werkgever.