Lacune van comorbiditeit in medicijn-onderzoek kan dicht

Onderzoekers formuleren aanknopingspunten voor een meer betrouwbare opzet

Er is veel kritiek op de manier waarop farmaceutische bedrijven hun medicijnonderzoek uitvoeren. Ze doen dat meestal in geselecteerde patiëntengroepen. Die selectie vergroot de kans dat een medicijn werkt en/of verkleint de kans op complicaties. Wietske Kievit en Floor Berden onderzochten of dergelijk medicijnonderzoek naadloos is te vertalen naar de dagelijkse praktijk. Vaak niet, schrijven ze in PlosOne en het Nederlands Tijdschrift voor Geneeskunde. Maar het gapende gat is te dichten.

Paradox

Om de effectiviteit van een (medicijn)behandeling aan te tonen – en toelating te krijgen tot de markt – is een gerandomiseerd, dubbelblind gecontroleerd onderzoek (RCT) het meest geschikte instrument. Zo’n onderzoek vindt bij voorkeur plaats in een homogene groep patiënten. Dit geeft de beste garantie voor duidelijke resultaten zonder ruis en vertekening. Precies om die reden worden oudere patiënten, patiënten die nog een of meer andere aandoeningen hebben en patiënten bij wie het onderzoek waarschijnlijk weinig zal opleveren vaak uitgesloten.

“Dat is een beetje vreemd”, zegt Wietske Kievit onderzoeker bij de afdeling Health Evidence. “In de dagelijkse praktijk zien we juist heel vaak dat oudere patiënten en patiënten met ook nog andere aandoeningen wel behandeld worden. Maar deze patiënten zijn dus niet meegenomen in het onderzoek waarop de effectiviteit van een medicijn of behandeling is gebaseerd. Dit leidt tot de paradox dat een medicijn in de dagelijkse praktijk kan worden gebruikt voor situaties die in het medicijnonderzoek niet zijn meegenomen!”

Krakende criteria

Samen met Floor Berden van de afdeling Maag-, Darm- en Leverziekten beschreef Kievit onlangs in PlosOne dat die paradox inderdaad soms problemen oplevert in de dagelijkse praktijk. Ze onderzochten de proteaseremmers telaprevir en boceprevir (medicijnen tegen virussen), die in combinatie met gepegyleerd interferon en ribavirine worden gebruikt voor de behandeling van patiënten met hepatitis C. De registratieonderzoeken, in de vorm van klassieke RCT’s, geven aan dat 65-80 procent van de patiënten met deze medicijncocktail genezen kan worden.

Kievit en Berden registreerden alle patiënten die in de Nederlandse Hepatitiscentra met telaprevir of boceprevir behandeld werden. Berden: “Bijna vijftig procent van de patiënten voldeed niet aan de criteria om aan een RCT mee te kunnen doen, omdat ze bijvoorbeeld ook een leverziekte, hart- of vaatziekten, bloedarmoede of een andere aandoening hadden. Deze patiënten voldoen dus niet aan de RCT-criteria maar werden in de praktijk wel behandeld. Toen we naar de behandelresultaten keken, zagen we dat deze patiënten duidelijk meer ernstige bijwerkingen hadden dan de patiënten die wél aan de inclusiecriteria voldeden.”

Beter onderzoek

Er zijn meer voorbeelden die aantonen dat patiënten die niet zijn meegenomen in medicijnonderzoek meer bijwerkingen hebben of minder voordeel hebben van dat medicijn. In een publicatie in het Nederlands Tijdschrift voor Geneeskunde (NTvG) beschrijven Kievit en Berden ook mogelijke oplossingen voor dit probleem. Kievit: “Je kunt bijvoorbeeld voor een pragmatische trial kiezen, een onderzoek waarin patiënten wel worden gerandomiseerd, maar waarbij verder geen beperkingen gelden voor deelname van patiënten.”

Een andere mogelijkheid is een ‘early access’- of ‘compassionate use’-programma. Berden: “Daarbij kunnen behandelaren snel een nieuw middel gebruiken voor patiënten die zijn uitbehandeld met de bestaande opties. De resultaten van het nieuwe middel bij deze patiënten worden dan gebruikt in de (her)evaluatie van dat middel. Op zijn minst zouden van alle patiënten die in de dagelijkse praktijk behandeld worden met nieuwe geneesmiddelen bepaalde patiëntkenmerken en uitkomsten geregistreerd moeten worden.”

———-

Artikel PlosOne: Limited Generalizability of Registration Trials in Hepatitis C: A Nationwide Cohort Study

Artikel NTvG: Nieuwe geneesmiddelen sneller beschikbaar voor juiste patiënt

Te streng deurbeleid registratiestudies

Bron: Radboudumc

Redactie Medicalfacts/ Janine Budding

https://www.medicalfacts.nl

Ik heb mij gespecialiseerd in interactief nieuws voor zorgverleners, zodat zorgverleners elke dag weer op de hoogte zijn van het nieuws wat voor hen relevant kan zijn. Zowel lekennieuws als nieuws specifiek voor zorgverleners en voorschrijvers. Social Media, Womens Health, Patient advocacy, patient empowerment, personalized medicine & Zorg 2.0 en het sociaal domein zijn voor mij speerpunten om extra aandacht aan te besteden.

Ik studeerde fysiotherapie en Health Care bedrijfskunde. Daarnaast ben ik geregistreerd Onafhankelijk cliëntondersteuner en mantelzorgmakelaar. Ik heb veel ervaring in diverse functies in de zorg, het sociaal domein en medische-, farmaceutische industrie, nationaal en internationaal. En heb brede medische kennis van de meeste specialismen in de zorg. En van de zorgwetten waaruit de zorg wordt geregeld en gefinancierd. Ik ga jaarlijks naar de meeste toonaangevende medisch congressen in Europa en Amerika om mijn kennis up-to-date te houden en bij te blijven op de laatste ontwikkelingen en innovaties. Momenteel ben doe ik een Master toegepaste psychologie.

De berichten van mij op deze weblog vormen geen afspiegeling van strategie, beleid of richting van een werkgever noch zijn het werkzaamheden van of voor een opdrachtgever of werkgever.