Hemofilie moet preventief worden behandeld

Utrechtse onderzoekers raden aan op zeer jonge leeftijd met de dure preventieve behandeling van hemofilie, een bloedstollingstoornis, te beginnen. Dat is medisch én economisch beter, leggen ze vandaag uit in het tijdschrift New England Journal of Medicine.Het preventief toedienen van de ontbrekende stollingsfactor VIII aan jonge kinderen met hemofilie werkt beter dan alleen behandelen als bloedingen optreden. Dit laten Amerikaanse onderzoekers zien in het tijdschrift New England Journal of Medicine van vandaag.



Ruim vier jaar na de start van de preventieve behandeling heeft 93 procent van de behandelde kinderen geen kraakbeenschade in de gewrichten, de belangrijkste complicatie van hemofilie. In de groep die alleen per bloeding behandeld wordt, is slechts 55 procent schadevrij.

De schade, voornamelijk in enkels, knieën en ellebogen, treedt op als gevolg van herhaalde gewrichtsbloedingen. Het is het eerste prospectieve onderzoek naar de effectiviteit van preventieve toediening van factor VIII waarbij ook naar het ontstaan van gewrichtsschade werd gekeken.

In Nederland is preventief behandelen al enige tijd standaard. In veel landen is het echter nog controversieel vanwege de kosten: per volwassen patiënt kost preventief behandelen jaarlijks meer dan honderdduizend euro.

Twee onderzoekers van het UMC Utrecht stellen in een commentaar in hetzelfde nummer van New England Journal of Medicine dat preventieve behandeling van jonge hemofiliepatiënten aanbeveling verdient, ook vanuit economisch perspectief.

Dankzij de vroege start met de behandeling leven patiënten naar verwachting langer met minder gewrichtsproblemen, wat uiteindelijk minder kosten voor de gezondheidszorg en maatschappij met zich mee brengt.

Bij een minder goede preventie van de herhaalde gewrichtsbloedingen kan al op relatief jonge leeftijd ernstige schade optreden. Deze schade is vaak dusdanig dat patiënten niet meer kunnen bijdragen aan het arbeidsproces en sterk beperkt zijn in hun sociale activiteiten

De dure behandeling verdient zichzelf terug, stellen dr. Goris Roosendaal (afdeling Hematologie/Van Creveldkliniek) en dr. Floris Lafeber (afdeling Reumatologie).

De vraag is niet langer óf hemofilie preventief behandeld moet worden, maar hóe, vinden Roosendaal en Lafeber. Zij staan een protocol voor waarin kinderen, ongeacht hoe jong ze zijn, na hun eerste bloeding starten met een preventieve behandeling om meer gewrichtsbloedingen en dus gewrichtschade te voorkomen.

Bovendien is de behandeling van jonge kinderen in verhouding goedkoop omdat stollingsfactor VIII per kilogram lichaamsgewicht gedoseerd wordt. Factor VIII is erg duur omdat het opgezuiverd moet worden uit bloedplasma. Tegenwoordig maken diverse farmaceutische bedrijven het via biotechnologie, maar de prijs is nog steeds hoog.

In Nederland lijden zo’n 1500 volwassenen en kinderen aan de stollingsziekte hemofilie. Ongeveer de helft hiervan is onder behandeling bij de Afdeling Hematologie/Van Creveldkliniek van het UMC Utrecht.

Redactie Medicalfacts/ Janine Budding

https://www.medicalfacts.nl

Ik heb mij gespecialiseerd in interactief nieuws voor zorgverleners, zodat zorgverleners elke dag weer op de hoogte zijn van het nieuws wat voor hen relevant kan zijn. Zowel lekennieuws als nieuws specifiek voor zorgverleners en voorschrijvers. Social Media, Womens Health, Patient advocacy, patient empowerment, personalized medicine & Zorg 2.0 en het sociaal domein zijn voor mij speerpunten om extra aandacht aan te besteden.

Ik studeerde fysiotherapie en Health Care bedrijfskunde. Daarnaast ben ik geregistreerd Onafhankelijk cliëntondersteuner en mantelzorgmakelaar. Ik heb veel ervaring in diverse functies in de zorg, het sociaal domein en medische-, farmaceutische industrie, nationaal en internationaal. En heb brede medische kennis van de meeste specialismen in de zorg. En van de zorgwetten waaruit de zorg wordt geregeld en gefinancierd. Ik ga jaarlijks naar de meeste toonaangevende medisch congressen in Europa en Amerika om mijn kennis up-to-date te houden en bij te blijven op de laatste ontwikkelingen en innovaties. Momenteel ben doe ik een Master toegepaste psychologie.

De berichten van mij op deze weblog vormen geen afspiegeling van strategie, beleid of richting van een werkgever noch zijn het werkzaamheden van of voor een opdrachtgever of werkgever.